come spesso accade, ci si accorge della complessità del nostro organismo soprattutto quando qualcosa non funziona a dovere. Così sembra assolutamente naturale che, in seguito ad un piccolo taglio o ad un modesto trauma, la perdita di sangue si arresti rapidamente. Questo risultato, tuttavia, richiede l'intervento di numerose sostanze, normalmente presenti nel sangue.

Se qualcuna di queste sostanze manca, o ve ne è troppo poca, allora l'intero sistema della coagulazione risulta compromesso, ed il sanguinamento, anziché arrestarsi rapidamente, continua a lungo, anche per ore o giorni, causando problemi che, come ben si comprende, possono essere anche molto gravi e drammatici.

Nell'emofilia di tipo A vi è scarsità di un importante fattore della coagulazione: il fattore VIII, una proteina normalmente prodotta dalle cellule del fegato.

Esiste anche l'emofilia di tipo B (nella quale manca invece, il fattore IX), più rara, della quale non ci occupiamo in queste pagine.

Il fattore VIII ricombinante
Il fattore VIII ricombinante (rFVIII) è il fattore ottenuto con la tecnologia del DNA ricombinante.
Con questa tecnologia, la proteina pura viene sintetizzata in laboratorio e non estratta dal sangue. Il FVIII ricombinante è, quindi, esente dai virus che possono essere presenti nelle preparazioni di fattore antiemofilico derivante da plasma. Sono inoltre, assenti altre proteine del plasma responsabili di effetti immunosoppressivi e di reazioni allergiche. Il FVIII ricombinante è preparato in polvere liofilizzata e presenta un'attività coagulante analoga a quella dei plasmaderivati ad elevata purezza.